Moderna, Inc. е американска биотехнологична и фармацевтична компания със седалище в Кеймбридж, Масачузетс. Той се фокусира върху технологиите за ваксини, базирани на информационна РНК (mRNA).

Платформата за ваксини на Moderna вмъква синтетична нуклеозидно-модифицирана информационна РНК (modRNA) в човешки клетки, използвайки слой от липидни наночастици.

Тази иРНК след това препрограмира клетките, за да предизвика имунни отговори.

Moderna разработва терапевтични mRNA ваксини, които се доставят в липидни наночастици, използвайки mRNA с псевдоуридинови нуклеозиди.

Кандидатите са проектирани да имат подобрена ефективност на сгъване и транслация чрез инсерционна мутагенеза.

Месинджър РНК, или иРНК, играе фундаментална роля в човешката биология, прехвърляйки инструкциите, съхранени в ДНК, за производството на протеините, необходими на всяка жива клетка.

Нашият подход е да използваме иРНК лекарства, за да инструктираме собствените клетки на пациента да произвеждат протеини, които биха могли да предотвратят, лекуват или излекуват заболяване.

През 2010 г. е създадена ModeRNA Therapeutics, за да комерсиализира изследването на биолога по стволови клетки Дерик Роси.

Роси беше открил работата на унгарския биохимик Каталин Карико върху РНК-медиираната имунна активация, което доведе до съвместното откритие с американския имунолог Дрю Вайсман на нуклеозидни модификации, които потискат РНК имуногенността.

Тази технология по-късно ще бъде лицензирана и използвана от Moderna и BioNTech за разработване на ваксини срещу COVID-19.

През 2011 г. Noubar Afeyan, най-големият акционер на Moderna, нае Stéphane Bancel, бивш изпълнителен директор в BioMérieux и Eli Lilly and Company, като главен изпълнителен директор.

В рамките на 2 години след основаването си, компанията достигна еднорог оценка.

През март 2013 г. Moderna и AstraZeneca подписаха петгодишно споразумение за ексклузивна опция за откриване, разработване и комерсиализиране на иРНК за лечение в терапевтичните области на сърдечно-съдови, метаболитни и бъбречни заболявания и избрани цели за рак.

Сделката включваше предварително плащане от 240 милиона долара на Moderna, плащане, което беше „едно от най-големите авансови плащания в сделка за лицензиране на фармацевтичната индустрия, която не включва лекарство, което вече е тествано в клинични изпитвания“.

През септември 2013 г. компанията съобщи, че е успяла да подобри сърдечната функция при мишки и да подобри дългосрочното им оцеляване с „пренасочване на диференциацията им [на стволови клетки] към типове сърдечно-съдови клетки“ в значителна стъпка за регенеративната медицина.

През октомври 2013 г. DARPA отпусна на компанията до 25 милиона долара за разработване на терапии с информационна РНК. През ноември 2013 г. компанията събра 110 милиона долара капиталово финансиране.

През януари 2014 г. Alexion Pharmaceuticals плати на Moderna 100 милиона долара за десет продуктови опции за разработване на лечения за редки заболявания, включително синдром на Crigler-Najjar, използвайки mRNA терапевтична платформа.

Въпреки че изпълнителният директор Bancel се надяваше, че платформата ще започне тестове върху хора през 2016 г., програмата с Alexion беше отменена през януари 2017 г., след като опитите върху животни показаха, че лечението на Moderna никога няма да бъде достатъчно безопасно за хората.

През ноември 2017 г. Мая Седик и колеги тестваха технологията на иРНК в плъхове Sprague-Dawley и маймуни cynomolgus в съоръженията на Charles River Laboratories в Монреал и Шербрук.

Те откриха, наред с други неща, че “иРНК е лабилна биологична молекула и следователно изисква използването на защитни системи за доставяне, за да се използва ефективно нейният потенциал”, тъй като иРНК се разпространява извън мястото на инжектиране и се намира в черния дроб, далака, костния мозък и сърце. “no” text_larger=”no”]През 2018 г. компанията промени името си на “Moderna Inc.” и допълнително увеличи своето портфолио за разработка на ваксини.

През юли 2018 г. компанията откри съоръжение от 200 000 квадратни фута в Норууд, Масачузетс за производство, предклинична и клинична работа.

През декември 2018 г. Moderna стана публична компания чрез най-голямото биотехнологично IPO в историята, набирайки 621 милиона долара (27 милиона акции по 23 долара на акция).

Първото нещо, което трябва да знаете за moderna е, че Moderna се нарича “mRNA” “софтуерът на живота”.

Клетките използват иРНК, за да преведат ДНК в протеините, които тялото използва, за да функционира. Moderna вярва, че може да използва иРНК, за да стимулира тялото да произвежда свои собствени терапевтични протеини, като по същество поставя фабрика за лекарства вътре в пациента.

Както можете да очаквате, това не е лесна задача. Учените на Moderna имат голяма работа пред тях: за всяко потенциално лекарство те трябва да разберат как да доставят иРНК терапията безопасно до правилните клетки, да се уверят, че иРНК действително произвежда достатъчно количество протеин, за да има терапевтичен ефект, и да осигурят терапиите няма да предизвикат имунна реакция при пациентите.

Програмите на компанията за разработване на лекарства обхващат широк спектър от клинични специалности, включително инфекциозни заболявания, онкология, сърдечно-съдови заболявания и редки генетични заболявания.

Биотехнологичният еднорог има 21 лекарства, базирани на иРНК, които се разработват, но само 10 са в клинични изпитвания.

Както компанията отбеляза в последното си подаване на ценни книжа, нито FDA, нито която и да е друга регулаторна агенция е одобрила каквито и да било лекарства, базирани на иРНК, така че ще минат години, преди Moderna да може да комерсиализира нещо.

Moderna разкри възнаграждението на тримата си най-добре платени ръководители, които са спечелили 40 милиона долара в брой и акции през 2017 г.

Стивън Ходж, президентът на компанията, получи 19 милиона долара опции и 4,4 милиона долара бонус в брой през 2017 г.

Лорънс Ким, главен финансов директор на Moderna, получи $5,5 милиона в акции и $1 милион паричен бонус, докато главният изпълнителен директор Стефан Бансел получи $4,6 милиона в опции и $1,5 милиона бонус в брой.

По-рано тази година Moderna удари скорост, докато работи върху комбинирането на две ваксини за цитомегаловирус или CMV, според документите за ценни книжа на компанията.

Moderna провеждаше ранен етап на изпитване, когато през август разбра, че една от ваксините „не отговаря на нашите вътрешни спецификации за контрол на качеството за визуална проверка след една година съхранение“.

La FDA suspendió clínicamente el ensayo y Moderna acordó eliminar esa vacuna del estudio. “no” text_larger=”no”]Moderna похарчи близо 360 милиона долара за оперативни разходи през първите девет месеца на 2018 г. и компанията предупреди инвеститорите в последното си подаване на ценни книжа, че паричните разходи вероятно ще се увеличат, докато продължава да развива клиничните си програми.

„Претърпяхме значителни загуби от самото начало и очакваме, че ще продължим да понасяме значителни загуби в обозримо бъдеще“, пише компанията.

Прочетете много повече на нашия blog